国家药品监督管理局：加快罕见病药品审评审批 全力保障罕见病患者健康权益

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光明网讯（记者 雷渺鑫）“近年来，国家药监局以深化药品审评审批制度改革为契机，努力加快了罕见病药物上市，努力让更多罕见病患者有药可用。”在7月5日国新办举行的“权威部门话开局”系列主题新闻发布会，国家药品监督管理局副局长黄果就国家药监局在鼓励罕见病药品的研发创新和生产供应方面相关举措答记者问。

国家药品监督管理局副局长黄果（徐想 摄）图源：国新网

黄果表示，一方面，释放政策红利，让罕见病用药研发持续加速。2018年起，国家药监局就建立了专门通道，在审评审批环节，对包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审评。根据上述政策，已有23个罕见病新药通过专门通道获批进口上市。到2020年，进一步明确了优先审评程序，将具有明显临床价值的罕见病新药纳入优先审评审批程序。“目前，在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。”

另一方面，加强技术指导，让企业少走弯路。针对罕见病单病种发病率极低特点、药物研究难度远远超过其他常见多发病的特殊性，国家药监局对治疗罕见病的创新药给予特殊政策倾斜，药品审评机构对罕见病新药实行早期介入、研审联动、全程服务，组建专门的审评团队跟进罕见病新药的创新研发。允许企业滚动递交研究资料，在沟通交流、核查检验、综合审评等重点环节，建立无缝衔接机制。这些做法，很大程度上提升了罕见病新药研发的质量和效率。此外还制定了一系列技术指导原则，如《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》等，指导企业结合罕见病特征，在确保严谨科学的基础上，采用更加灵活的设计，充分利用有限的患者资源，获取科学证据，推进临床研发。

通过综合政策，我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。2018年以来，我国批准上市的进口和国产罕见病用药已经达到了68个。“下一步，国家药监局将继续关注罕见病用药需求，在确保上市药品安全、有效、质量可控的基础上，加快罕见病药品审评审批，为罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量作出最大努力。”黄果说。

来源：光明网

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